Enighet om onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) til behandling av spinal muskelatrofi

​​​​

- Beslutningen som er fattet i dag er et resultat av en lang prosess og en grundig vurdering hvor det har vært avgjørende med god og tett dialog med klinikere innenfor dette fagområdet. Vi opplever at det har vært et godt og ryddig samarbeid med leverandøren og er glade for at vi har kommet fram til en avtale, sier leder av Beslutningsforum og administrerende direktør i Helse Vest, Inger Cathrine Bryne.

Zolgensma er en genterapi som gis én gang, med en svært høy engangskostnad. Det er kort oppfølgingstid i studiene sett opp mot antagelsen om langvarig effekt.

- Her har partene kommet fram til en rimelig risikodeling som gjør det mulig å tilgjengeliggjøre legemiddelet i Norge. Dette vil forhåpentligvis bety mye for norske pasienter og pårørende, sier Inger Cathrine Bryne.

Behandlingen skal gjennomføres ved Oslo universitetssykehus HF (OUS) og behandlende lege skal registrere relevante behandlingsdata i kvalitetsregister for SMA slik at effekten kan følges over tid i tett samarbeid med den nasjonale SMA-faggruppen.​

Det er første gang en resultatbasert avtale er fremforhandlet i Norge. Avtaleforslaget innebærer at betalingen knyttes til definerte mål for hvilken nytte pasienten har av behandlingen over tid. ​

​