Innfører ny genterapi til sjelden blødersykdom 

Blant sakene som ble innført var etranakogendezaparvovek (Hemgenix) til behandling av alvorlig og moderat alvorlig blødersykdom hemofili B hos voksne pasienter. Hemofili B er en sjelden, medfødt blødersykdom hvor pasientene mangler tilstrekkelig aktivitet av koagulasjonsfaktor IX.  

– Vi er glade for å kunne innføre denne genterapien som gis som en engangsbehandling, og der målet er å erstatte regelmessig substitusjonsbehandling. Det betyr at pasientene vil slippe hyppige infusjoner, sier Jan Frich, leder i Beslutningsforum.   

– Da behandlingen ble diskutert i Beslutningsforum i november var det usikkerhet knyttet til hvor lenge effekten av behandlingen vil vare og høy pris som gjorde at den ble besluttet ikke innført. Nå ligger en ny fremforhandlet pris på bordet, og vi kunne si ja til innføring, sier Frich.  

Tre behandlinger mot lungekreft  

Også tre behandlinger av ikke-småcellet lungekreft, ble besluttet innført. Det gjelder legemidlene tislelizumab (Tevimbra), osimertinib (Tagrisso) og tepotinib (Tepmetko).   

I tillegg ble neoadjuvant immunterapi med kombinasjonen ipilimumab og nivolumab ved lokal avansert tykktarmkreft hos pasienter der tumorvevet er positiv for dMMR/MSI, besluttet innført. At behandlingen er neoadjuvant betyr at den gis før planlagt kirurgi.   

Denne behandlingen har fagmiljøet sendt inn forslag om, etter svært gode resultater fra NICHE-2-studien, publisert i New England Journal of Medicine. Studien viser at etter tre års oppfølging er det ikke registrert tilbakefall og at behandlingen gir få bivirkninger.   

– Det er gledelig at vi kan innføre denne behandlingen som vil få stor betydning i klinisk praksis, sier leder av Beslutningsforum, Jan Frich.    
 
Også blinatumomab (Blincyto) som monoterapi som del av konsolideringsterapi for behandling av voksne med akutt lymfatisk leukemi, ble besluttet innført under mandagens møte.   

– Behandlingen er kostbar, men erfaringer fra andre land viser en betydelig helsegevinst, sier Frich.   

Cilta-cel (Carvykti) ikke innført   

Beslutningsforum besluttet at ciltacabtagene autoleucel (Carvykti) ikke innføres til behandling av voksne pasienter med tilbakevennende og refraktær myelomatose.   

–  Vi anerkjenner at denne CAR-T-behandlingen har høy helsegevinst, men prisen leverandøren har tilbudt gjør at behandlingen ikke er kostnadseffektiv, og en innføring vil føre til betydelige budsjettkonsekvenser, sier Frich og påpeker også at det finnes andre behandlingsalternativer for pasientgruppen i dag.   

Beslutningsforum har bedt Sykehusinnkjøp gjenoppta forhandlingene med leverandør.   

Heller ikke coagadex (human koagulasjonsfaktor X) til behandling og profylakse av blødningsepisoder eller donidalorsen (Dawnzera) til rutinemessig forebygging av tilbakevendende anfall av hereditært angioødem, ble besluttet innført.   

–  Også her finnes det gode behandlingsalternativer for pasientgruppene, avslutter Frich.   
  

Oversikt over alle beslutningene  

• Se protokollen med alle beslutninger: Protokoll (PDF) 

• Lurer du på noe om Beslutningsforum eller Nye metoder? Se spørsmål og svar om Nye metoder og Beslutningsforum