Alfa1-antitrypsin (Respreeza)

Se sammen med ID2022_130.

Innspill til Bestillerforum:

Innspill​ (publisert 16.01.2023)

Innspill​ fra pasientorganisasjon (10.02.2023)

Innspill fra pasientorganisasjon (30.06.2023)

Innspill fra pasientorganisasjon (publisert 28.08.2023)

Innspill fra pasientorganisasjon (publisert 22.03.2024)

Bestillerforum for nye metoder (13.02.2023)

Pasientpopulasjonen er av tilstrekkelig størrelse til å kunne gjennomføre kliniske studier på klinisk relevante utfallsmål. Foreliggende studier viser ikke effekt på slike utfallsmål. Det foreligger derfor ikke egnede kliniske data til å kunne gjøre en kostnad-nytte analyse. Leverandørene må likevel gi grunnlag for å kunne vurdere prioriteringskriteriene i innsendt dokumentasjon. 

Beslutning

Oppdatert 05.06.2024*:

En forenklet metodevurdering (løp D) gjennomføres ved Direktoratet for medisinske produkter for alfa1-antitrypsin (Respreeza) som er indisert for vedlikeholdsbehandling for å bremse progresjonen av emfysem hos voksne med dokumentert alvorlig alfa-1-proteinasehemmermangel (for eksempel genotypene PiZZ, PiZ(null), Pi(null,null), PiSZ). Pasienten skal være under optimal farmakologisk og ikke-farmakologisk behandling og vise tegn på progressiv lungesykdom (for eksempel lavere forsert ekspiratorisk volum per sekund (FEV1) enn forventet, svekket gangkapasitet eller økt antall eksaserbasjoner), vurdert av helsepersonell med erfaring med behandling av alfa-1-proteinasehemmermangel. Prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS.

*Tidligere beslutning: 
Bestillerforum for nye metoder endrer oppdragene til: En forenklet metodevurdering (løp D) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for alfa1-antitrypsin (Respreeza) som vedlikeholdsbehandling for å bremse progresjonen av emfysem hos voksne med dokumentert alvorlig α1-proteinasehemmermangel (f.eks. genotypene PiZZ, PiZ(null), Pi(null,null), PiSZ). Pasienten skal være under optimal behandling og vise tegn på progressiv lungesykdom og være vurdert av helsepersonell med erfaring med behandling av α1- proteinasehemmermangel. Prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS. 

Protokoll og sakspapirer fra Bestillerforum for nye metoder (13.02.2023) finner du her, se sak 031-23.

​​Generell informasjon

Et oppdrag regnes som ferdigstilt når både metodevurdering og tilhørende prisnotat foreligger. Bestillerforum utkvitterer dokumentene før de publiseres. Gjennom utkvitteringen godkjenner Bestillerforum at oppdraget er tilfredsstillende besvart.

Arbeidet med metodevurderingen starter først. Sykehusinnkjøp HF trenger metodevurderingen i arbeidet med prisnotatet. Når både metodevurdering og prisnotat er mottatt og utkvittert sendes dokumentene til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til beslutning.

Status (09.08.2024)

Direktoratet for medisinske produkter har levert en metodevurdering (se under). 

Metodevurdering ID2022_130 og ID2022_099 (PDF) (publisert 09.08.2024) 

Sykehusinnkjøp HF har ansvar for å foreta eventuelle prisforhandlinger med firma og det pågår nå et arbeid med å utarbeide et prisnotat. Arbeidet med prisnotat er avhengig av at firma leverer inn nødvendige opplysninger og tilbud.

Eventuelle henvendelser og innspill kan sendes til sekretariatet for Nye metoder som koordinerer og videresender spørsmål og svar. 

Innspill til metodevurdering

Innspill ID2022_099 og ID2022_130 (PDF) (publisert 23.08.2024)