logo Nye metoder

ID2022_064

Alglukosidase alfa (Myozyme)

Langsiktig enzymerstatningsterapi, hos voksne og pediatriske pasienter i alle aldre, med en bekreftet diagnose på Pompes sykdom (syre-alfaglukosidasemangel)
Til metodevurdering

Forslag

Sendt inn
19.04.2022
Sendt inn av
Spesialisthelsetjenesten
ID-nummer
ID2022_064
Om metoden
Legemiddel (infusjon) som enzymerstatningsterapi (ERT) til behandling av Pompes sykdom som er en sjelden, arvelig nevromuskulær sykdom.

Beslutning i Bestillerforum for nye metoder 25.09.2023
Det vises til tidligere egnethetsvurdering fra Statens legemiddelverk i sak 109-22. Det har ikke kommet nye opplysninger som endrer denne vurderingen. Prisen er svært høy og det er behov for å vurdere prioriteringskriteriene sammenlignet med standard støttebehandling. Det finnes klinisk dokumentasjon som
kan være egnet for en kostnad-per-QALY analyse. Kvaliteten på de kliniske dataene vil gjøre dette krevende,men anses å være på linje med dokumentasjon som har vært vurdert ved andre sjeldne sykdommer.

Firma får frist til 1. april 2024 til å levere dokumentasjon til metodevurderingen da det allerede har gått ca.15 måneder siden Statens legemiddelverk etterspurte dokumentasjon.


Beslutning
Bestillerforum for nye metoder opprettholder tidligere oppdrag.


Protokoll og sakspapirer fra Bestillerforum for nye metoder (25.09.2023) finner du her, se sak 143-23.

Innspill fra firma (publisert 14.09.2023)

..................................................................................................................................

Bestillerforum for nye metoder (20.06.2022):
Bestillerforum for nye metoder ser behov for at standard støttebehandling er komparator i metodevurderingen.

Beslutning
En hurtig metodevurdering med en kostnad-nytte-vurdering (løp C) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for alglukosidase alfa (Myozyme) som langsiktig enzymerstatningsterapi, hos voksne og pediatriske pasienter i alle aldre, med en bekreftet diagnose på Pompes sykdom (syre-alfaglukosidasemangel). Prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS.

Protokoll og sakspapirer fra Bestillerforum for nye metoder (20.06.2022) finner du her, se sak 109-22.

​Forslag (19.04.2022)

Metodevurdering

Oppdrag gitt
20.06.2022
Type
Hurtig metodevurdering med en kostnad-nytte vurdering (løp C) med tilhørende prisnotat.
Utreder
Statens legemiddelverk og Sykehusinnkjøp HF

Generell informasjon
Et oppdrag regnes som ferdigstilt når både metodevurdering og tilhørende prisnotat foreligger. Bestillerforum utkvitterer dokumentene før de publiseres. Gjennom utkvitteringen godkjenner Bestillerforum at oppdraget er tilfredsstillende besvart.
Arbeidet med metodevurderingen starter først. Sykehusinnkjøp HF trenger metodevurderingen i arbeidet med prisnotatet. Når både metodevurdering og prisnotat er mottatt og utkvittert sendes dokumentene til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til beslutning.

Status:
Statens legemiddelverk sender en forespørsel om dokumentasjon til legemiddelfirma så fort det er gitt et oppdrag om metodevurdering. Statens legemiddelverk venter nå på at firma skal sende inn dokumentasjon som er nødvendig for å utarbeide en metodevurdering. Arbeidet med metodevurdering kan påbegynnes når fullstendig dokumentasjon er mottatt og fageksperter er rekruttert.