Alglukosidase alfa (Myozyme)

Forslag

Sendt inn

19.04.2022

Sendt inn av

Spesialisthelsetjenesten

ID-nummer

ID2022_064

Se også ID2024_067 Alglukosidase alfa (Myozyme) som langsiktig enzymerstatningsterapi, hos pasienter med den infantile formen av Pompes sykdom (syre-alfaglukosidasemangel).

Beslutning i Bestillerforum for nye metoder 09.02.2026

En metodevurdering basert på tilgjengelig dokumentasjon gjennomføres av Direktoratet for medisinske produkter (DMP). Et tilhørende prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF.

Sakspapirer og protokoll

Alle sakspapirer og protokoll finner du i møtearkivet "Møter i Bestillerforum", se Bestillerforum for nye metoder 09.02.2026, sak 030-26.

***

Bestillerforum for nye metoder (21.10.2024)

Den aktuelle leverandøren har ikke levert dokumentasjonen som er nødvendig
for å gjennomføre metodevurderingen. Bestillerforum for nye metoder avbestiller derfor oppdraget. Saken sendes til de regionale helseforetakene som forbereder saken til beslutning.

De regionale fagdirektørene åpner for at det fortsatt kan innvilges enkeltpasientunntak for pasienter med den infantile formen av Pompes sykdom.

Protokoll og sakspapirer finner du i møtearkivet "Møter i Bestillerforum", se Bestillerforum for nye metoder 21.10.2024, sak 156-24.

Beslutning i Bestillerforum for nye metoder 25.09.2023
Det vises til tidligere egnethetsvurdering fra Statens legemiddelverk i sak 109-22. Det har ikke kommet nye opplysninger som endrer denne vurderingen. Prisen er svært høy og det er behov for å vurdere prioriteringskriteriene sammenlignet med standard støttebehandling. Det finnes klinisk dokumentasjon som
kan være egnet for en kostnad-per-QALY analyse. Kvaliteten på de kliniske dataene vil gjøre dette krevende,men anses å være på linje med dokumentasjon som har vært vurdert ved andre sjeldne sykdommer.

Firma får frist til 1. april 2024 til å levere dokumentasjon til metodevurderingen da det allerede har gått ca.15 måneder siden Statens legemiddelverk etterspurte dokumentasjon.

Beslutning
Bestillerforum for nye metoder opprettholder tidligere oppdrag.

Protokoll og sakspapirer fra Bestillerforum for nye metoder (25.09.2023) finner du her, se sak 143-23.

Innspill fra firma (publisert 14.09.2023)

..................................................................................................................................

Bestillerforum for nye metoder (20.06.2022):
Bestillerforum for nye metoder ser behov for at standard støttebehandling er komparator i metodevurderingen.

Beslutning
En hurtig metodevurdering med en kostnad-nytte-vurdering (løp C) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for alglukosidase alfa (Myozyme) som langsiktig enzymerstatningsterapi, hos voksne og pediatriske pasienter i alle aldre, med en bekreftet diagnose på Pompes sykdom (syre-alfaglukosidasemangel). Prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS.

Protokoll og sakspapirer fra Bestillerforum for nye metoder (20.06.2022) finner du her, se sak 109-22.

Forslag (19.04.2022)

Metodevurdering

Oppdrag gitt

09.02.2026

Type

En metodevurdering basert på tilgjengelig dokumentasjon og et tilhørende prisnotat

Utreder

Direktoratet for medisinske produkter og Sykehusinnkjøp HF

Generell informasjon

Et oppdrag regnes som ferdigstilt når både metodevurdering og tilhørende prisnotat foreligger. Bestillerforum utkvitterer dokumentene før de publiseres. Gjennom utkvitteringen godkjenner Bestillerforum at oppdraget er tilfredsstillende besvart.

Arbeidet med metodevurderingen starter først. Sykehusinnkjøp HF trenger metodevurderingen i arbeidet med prisnotatet. Når både metodevurdering og prisnotat er mottatt og utkvittert sendes dokumentene til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til beslutning.

Beslutning

Beslutning tatt

09.12.2024

Ansvarlig

Interregionalt fagdirektørmøte

Beslutning interregionalt fagdirektørmøte (09.12.2024)

Fagdirektørmøte tar til orientering at ID2022_064 Alglukosidase alfa (Myozyme) som langsiktig enzymerstatningsterapi, hos voksne og pediatriske pasienter i alle aldre, med en bekreftet diagnose på Pompes sykdom (syre-alfaglukosidasemangel) er avbestilt av Bestillerforum.
Legemidlet skal ikke benyttes til den aktuelle indikasjonen
De regionale fagdirektørene åpner for at det fortsatt kan innvilges enkeltpasientunntak for pasienter med den infantile formen av Pompes sykdom (ID2024_067)
Beslutningen legges frem som referatsak i Beslutningsforum og fagdirektørmøte ber om at beslutningen oversendes Nye metoder

Beslutningen er referatført i Beslutningsforum for nye metoder 20.01.2025. Les mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer og protokoll fra Beslutningsforum for nye metoder 20.01.2025 under sak 017-2025.