logo Nye metoder

ID2022_064

Alglukosidase alfa (Myozyme)

Langsiktig enzymerstatningsterapi, hos voksne og pediatriske pasienter i alle aldre, med en bekreftet diagnose på Pompes sykdom (syre-alfaglukosidasemangel)
Til beslutning

Forslag

Sendt inn
19.04.2022
Sendt inn av
Spesialisthelsetjenesten
ID-nummer
ID2022_064

Se også ID2024_067 Alglukosidase alfa (Myozyme) som langsiktig enzymerstatningsterapi, hos pasienter med den infantile formen av Pompes sykdom (syre-alfaglukosidasemangel).

Bestillerforum for nye metoder (21.10.2024)

Den aktuelle leverandøren har ikke levert dokumentasjonen som er nødvendig
for å gjennomføre metodevurderingen. Bestillerforum for nye metoder avbestiller derfor oppdraget. Saken sendes til de regionale helseforetakene som forbereder saken til beslutning.

De regionale fagdirektørene åpner for at det fortsatt kan innvilges enkeltpasientunntak for pasienter med den infantile formen av Pompes sykdom.

Protokoll og sakspapirer finner du i møtearkivet "Møter i Bestillerforum", se Bestillerforum for nye metoder 21.10.2024, sak 156-24.

 

Beslutning i Bestillerforum for nye metoder 25.09.2023
Det vises til tidligere egnethetsvurdering fra Statens legemiddelverk i sak 109-22. Det har ikke kommet nye opplysninger som endrer denne vurderingen. Prisen er svært høy og det er behov for å vurdere prioriteringskriteriene sammenlignet med standard støttebehandling. Det finnes klinisk dokumentasjon som
kan være egnet for en kostnad-per-QALY analyse. Kvaliteten på de kliniske dataene vil gjøre dette krevende,men anses å være på linje med dokumentasjon som har vært vurdert ved andre sjeldne sykdommer.

Firma får frist til 1. april 2024 til å levere dokumentasjon til metodevurderingen da det allerede har gått ca.15 måneder siden Statens legemiddelverk etterspurte dokumentasjon.


Beslutning
Bestillerforum for nye metoder opprettholder tidligere oppdrag.


Protokoll og sakspapirer fra Bestillerforum for nye metoder (25.09.2023) finner du her, se sak 143-23.

Innspill fra firma (publisert 14.09.2023)

..................................................................................................................................

Bestillerforum for nye metoder (20.06.2022):
Bestillerforum for nye metoder ser behov for at standard støttebehandling er komparator i metodevurderingen.

Beslutning
En hurtig metodevurdering med en kostnad-nytte-vurdering (løp C) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for alglukosidase alfa (Myozyme) som langsiktig enzymerstatningsterapi, hos voksne og pediatriske pasienter i alle aldre, med en bekreftet diagnose på Pompes sykdom (syre-alfaglukosidasemangel). Prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS.

Protokoll og sakspapirer fra Bestillerforum for nye metoder (20.06.2022) finner du her, se sak 109-22.

​Forslag (19.04.2022)

Metodevurdering

​