ID2019_033
Ataluren (Translarna)
Behandling av Duchennes muskeldystrofi hos ikke-ambulatoriske pasienter
Behandlet på Bestillerforum
Forslag
Sendt inn
25.03.2019
Sendt inn av
Statens legemiddelverk
ID-nummer
ID2019_033
Om metoden
Legemiddel (mikstur) til behandling av Duchennes muskeldystrofi hos ikke-ambulatoriske pasienter.
Beslutning i Bestillerforum RHF (29.04.2019)
Bestillerforum RHF ber ikke om en nasjonal metodevurdering på nåværende tidspunkt.
Protokoll fra Bestillerforum RHF (29.04.2019) finner du her, se sak 56-19.
Informasjon fra Helsedirektoratet om metoden: Helsedirektoratet har (06.07.2019) vurdert at det ikke er behov for å vurdere ataluren (Translarna) etter bestemmelsene om genterapi selv om behandlingen er laget for en spesifikk type mutasjoner i dystrofingenet.