ID2019_046
Betibeglogene autotmcel ( Zynteglo)
Genterapi til behandling av betatalassemi
Beslutning foreligger
Forslag
Sendt inn
25.03.2019
Sendt inn av
Statens legemiddelverk
ID-nummer
ID2019_046
Om metoden
Modifisering av pasientens egne hematopoietiske stamceller til behandling av betatalassemi. Alternative skrivemåter/navn; Zynteglo, Lentiglobin, Lentiviral
Innspill fra industrien (12.04.2019)
Beslutning i Bestillerforum RHF (29.04.2019)
Hurtig metodevurdering gjennomføres ved Statens legemiddelverk for Lentiviral genterapi til behandling av betatalassemi. Firma oppfordres til å sende inn dokumentasjon gjennom nordisk samarbeid i FINOSE.
Protokoll fra Bestillerforum RHF (29.04.2019) finner du her, se sak 69-19.
Metodevurdering
Oppdrag gitt
29.04.2019
Type
Hurtig metodevurdering
Utreder
Statens legemiddelverk
Påbegynt
12.11.2019
Ferdigstilt
05.11.2020
Rapporten er klarert av medlemmene i Bestillerforum RHF den 11.11.2020 og sendt til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til Beslutningsforum for nye metoder i en intern prosess.
Metodevurdering fra Statens legemiddelverk (oppdatert 16112020)
Beslutning
Beslutning tatt
23.11.2020
Ansvarlig
Beslutningsforum for nye metoder
Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (23.11.2020)
- Betibeglogene autotmcel (Zynteglo) genterapi innføres ikke til behandling av betatalassemi nå.
- Det er stor usikkerhet knyttet til langtidseffekten av denne behandlingen og prisen er for høy.
Les mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer og protokoll fra Beslutningsforum for nye metoder 23.11.2020 under sak 105-2020.
26.02.2021: Oppdatert informasjon om legemiddelet fra EMA etter beslutning: