Vi anbefaler at du alltid bruker siste versjon av nettleseren din.

ID2022_074

Cipaglukosidase alfa (Pombiliti) og miglustat (Opfolda)

Langsiktig behandling av pasienter 18 år eller eldre med en bekreftet diagnose av sen Pompes sykdom
Beslutning foreligger

Kort om siste status

Leverandør har anmodet om en ny vurdering av legemidlet 19.08.2025. Planlagt behandling i Bestillerforum 17.11.2025.

Beslutningen som foreligger fra fagdirektørmøtet 28.04.2025 er gjeldende.

 

Forslag

Sendt inn
12.05.2022
Sendt inn av
Statens legemiddelverk
ID-nummer
ID2022_074

Leverandør har anmodet om en ny vurdering av legemidlet 19.08.2025. Beslutningen som foreligger fra fagdirektørmøtet 28.04.2025 er gjeldende.

Anmodning ID2022_074 (PDF) (publisert 20.08.2025)

Status 26.08.2025

Nye metoder har nå gjennomgått anmodningen og Sykehusinnkjøp HF har gitt en tilbakemelding om at metoden ikke er egnet for tidlig faglig vurdering av sammenlignbarhet.

Det at metoden ikke er egnet for tidlig faglig vurdering, innebærer at den skal følge vanlig prosess i Nye metoder før den behandles i Bestillerforum. Det vil blant annet si at Direktoratet for medisinske produkter (DMP) skal utarbeide en egnethetsvurdering av metoden og at det innhentes faglige innspill. Basert på dette vil Bestillerforum ta stilling til om det skal gis et oppdrag, og om DMP skal gjennomføre en metodevurdering og/eller om Sykehusinnkjøp HF skal utarbeide et prisnotat.

Anmodningen skal etter planen legges frem på Bestillerforums møte 17.11.2025.

 

Metodevarsel (12.05.2022)

Leverandør har ikke levert dokumentasjon i henhold til oppdraget.

Bestillerforum for nye metoder avbestiller oppdraget. Saken sendes til de regionale helseforetakene som forbereder saken til beslutning. 

Sakspapirer og protokoll

Alle sakspapirer og protokoll finner du i møtearkivet "Møter i Bestillerforum", se Bestillerforum for nye metoder 28.04.2025, sak 075-25.

 

Bestillerforum for nye metoder (20.06.2022)

Dagens behandling, alglucosidase alfa (Myozyme) (ID2022_064), er ikke tidligere metodevurdert. Prisen er høy, og det er lite trolig at alglucosidase alfa er kostnadseffektiv sammenlignet med standard støttebehandling. Alglucosidase alfa kan derfor ikke godtas som eneste komparator i analysen.

Beslutning
En hurtig metodevurdering med en kostnad-nytte vurdering (løp C) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for cipaglukosidase alfa i kombinasjon med miglustat til behandling av Pompes sykdom (syre-alfaglukosidasemangel). Firma oppfordres til å sende inn dokumentasjon gjennom det nordiske samarbeidet FINOSE. Prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS.

Protokoll og sakspapirer fra Bestillerforum for nye metoder (20.06.2022) finner du her, se sak 110-22.

​

Beslutning

Beslutning tatt
28.04.2025
Ansvarlig
Interregionalt fagdirektørmøte

Beslutning interregionalt fagdirektørmøte (28.04.2025)
 

  1. Fagdirektørmøte tar til orientering at den aktuelle metoden er avbestilt av Bestillerforum.
  2. Legemidlet skal ikke benyttes til den aktuelle indikasjonen.
  3. Beslutningen legges frem som referatsak i Beslutningsforum og fagdirektørmøte ber om at beslutningen oversendes Nye metoder.

Beslutningen referatføres i Beslutningsforum for nye metoder 26.05.2025.