Vi anbefaler at du alltid bruker siste versjon av nettleseren din.

ID2022_074

Cipaglukosidase alfa (Pombiliti) og miglustat (Opfolda)

Langsiktig behandling av pasienter 18 år eller eldre med en bekreftet diagnose av sen Pompes sykdom
Beslutning foreligger

Kort om siste status

Det er gitt et oppdrag om en metodevurdering til Direktoratet for medisinske produkter. Arbeidet med metodevurderingen kan begynne når firma har levert fullstendig dokumentasjon.

 

 

Forslag

Sendt inn
12.05.2022
Sendt inn av
Statens legemiddelverk
ID-nummer
ID2022_074

Leverandør har anmodet om en ny vurdering av legemidlet 19.08.2025. Beslutningen som foreligger fra fagdirektørmøtet 28.04.2025 er gjeldende.

Bestillerforum for nye metoder 17.11.2025

Direktoratet for medisinske produkter (DMP) har opplyst saken i egnethetsvurderingen.

Beslutning

En metodevurdering, med en helseøkonomisk analyse (kostnad-nytte-analyse), basert på innsendt dokumentasjon fra leverandør, gjennomføres av Direktoratet for medisinske produkter (DMP). Et tilhørende prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF.

Sakspapirer og protokoll

Alle sakspapirer og protokoll finner du i møtearkivet "Møter i Bestillerforum", se Bestillerforum for nye metoder 17.11.2025, sak 174-25.

Sakspapirene inkluderer blant annet:

Anmodning ID2022_074 (PDF) (publisert 20.08.2025)

Egnethetsvurdering ID2022_072 (publisert 20.11.2025)

 

Metodevarsel (12.05.2022)

Leverandør har ikke levert dokumentasjon i henhold til oppdraget.

Bestillerforum for nye metoder avbestiller oppdraget. Saken sendes til de regionale helseforetakene som forbereder saken til beslutning. 

Sakspapirer og protokoll

Alle sakspapirer og protokoll finner du i møtearkivet "Møter i Bestillerforum", se Bestillerforum for nye metoder 28.04.2025, sak 075-25.

 

Bestillerforum for nye metoder (20.06.2022)

Dagens behandling, alglucosidase alfa (Myozyme) (ID2022_064), er ikke tidligere metodevurdert. Prisen er høy, og det er lite trolig at alglucosidase alfa er kostnadseffektiv sammenlignet med standard støttebehandling. Alglucosidase alfa kan derfor ikke godtas som eneste komparator i analysen.

Beslutning
En hurtig metodevurdering med en kostnad-nytte vurdering (løp C) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for cipaglukosidase alfa i kombinasjon med miglustat til behandling av Pompes sykdom (syre-alfaglukosidasemangel). Firma oppfordres til å sende inn dokumentasjon gjennom det nordiske samarbeidet FINOSE. Prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS.

Protokoll og sakspapirer fra Bestillerforum for nye metoder (20.06.2022) finner du her, se sak 110-22.

​

Metodevurdering

Oppdrag gitt
17.11.2025
Type
En metodevurdering, med en helseøkonomisk analyse (kostnad-nytte-analyse) og tilhørende prisnotat
Utreder
Direktoratet for medisinske produkter og Sykehusinnkjøp HF

Generell informasjon

Et oppdrag regnes som ferdigstilt når både metodevurdering og tilhørende prisnotat foreligger. Bestillerforum utkvitterer dokumentene før de publiseres. Gjennom utkvitteringen godkjenner Bestillerforum at oppdraget er tilfredsstillende besvart.

Arbeidet med metodevurderingen starter først. Sykehusinnkjøp HF trenger metodevurderingen i arbeidet med prisnotatet. Når både metodevurdering og prisnotat er mottatt og utkvittert, sendes dokumentene til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til beslutning.

Status (17.11.2025)

Direktoratet for medisinske produkter venter nå på at firma skal sende inn dokumentasjonen som er nødvendig for å utarbeide en metodevurdering. Arbeidet med metodevurderingen kan begynne når fullstendig dokumentasjon er mottatt, og fageksperter er rekruttert.

Beslutning

Beslutning tatt
28.04.2025
Ansvarlig
Interregionalt fagdirektørmøte

Beslutning interregionalt fagdirektørmøte (28.04.2025)
 

  1. Fagdirektørmøte tar til orientering at den aktuelle metoden er avbestilt av Bestillerforum.
  2. Legemidlet skal ikke benyttes til den aktuelle indikasjonen.
  3. Beslutningen legges frem som referatsak i Beslutningsforum og fagdirektørmøte ber om at beslutningen oversendes Nye metoder.

Beslutningen referatføres i Beslutningsforum for nye metoder 26.05.2025.