Eladocagene exuparvovec (Upstaza)

Bestillerforum for nye metoder (29.08.2022)

Metoden har nå fått markedsføringstillatelse (MT) og Bestillerforum ser behov for å foreta en metodevurdering på den indikasjon som har fått MT.

Beslutning

En forenklet metodevurdering med en vurdering av effekt og sikkerhet (løp D) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for eladocagene exuparvovec (Upstaza) til behandling av pasienter i alderen 18 måneder og eldre med en klinisk,
molekylær og genetisk bekreftet diagnose av aromatisk L-aminosyredekarboksylase (AADC)-mangel med en alvorlig fenotype. Prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS.

Protokoll og sakspapirer fra Bestillerforum for nye metoder (29.08.2022) finner du her, se sak 137-22.

***

Beslutning i Bestillerforum RHF (26.10.2020)

Bestillerforum RHF ber ikke om en nasjonal metodevurdering på nåværende tidspunkt. Statens legemiddelverk melder inn saken på ny når ytterligere dokumentasjon foreligger.

Saksdokumenter og protokoll  fra Bestillerforum RHF (26.10.2020) finner du her, se sak 164-20.

​Metodevarsel

Oppdraget (metodevurdering prisnotatet) er utkvittert av medlemmene i Bestillerforum for nye metoder og dokumentene ble 25.03.2025 sendt til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) for forberedelser til beslutning.

Metodevurdering ID2020_068 (PDF) (publisert 03.10.2024)

Prisnotat (PDF) (publisert 29.04.2025)

Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (28.04.2025)​

1. Eladocagene exuparvovec (Upstaza) innføres ikke til behandling av pasienter i alderen 18 måneder og eldre med en klinisk, molekylær og genetisk bekreftet diagnose av aromatisk L-aminosyredekarboksylase (AADC)-mangel med en alvorlig fenotype
2. Det er ønskelig å kunne ta metoden i bruk for denne indikasjonen, men leverandøren har valgt en pris som er altfor høy i forhold til dokumentert klinisk nytte.
3. Leverandør oppfordres til å ta kontakt med Sykehusinnkjøp HF når behandlingssenter er avklart, og de er klare til å gå i prisforhandlinger. Avtaleverket for gen- og celleterapier skal ligge til grunn for videre forhandlinger med leverandør.

Les mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer og protokoll (PDF) fra Beslutningsforum for nye metoder 28.04.2025 under sak 056-2025.