logo Nye metoder

ID2020_068

Eladocagene exuparvovec (Upstaza)

Behandling av pasienter i alderen 18 måneder og eldre med en klinisk, molekylær og genetisk bekreftet diagnose av aromatisk L-aminosyredekarboksylase (AADC)-mangel med en alvorlig fenotype.
Metodevurdering pågår

Forslag

Sendt inn
20.08.2020
Sendt inn av
Statens legemiddelverk
ID-nummer
ID2020_068
Om metoden
Legemiddel (infusjon) til behandling av en sjelden, alvorlig, recessivt arvelig sykdom som påvirker nervesystemet.

Bestillerforum for nye metoder (29.08.2022):
Metoden har nå fått markedsføringstillatelse (MT) og Bestillerforum ser behov for å foreta en metodevurdering på den indikasjon som har fått MT.

Beslutning
En forenklet metodevurdering med en vurdering av effekt og sikkerhet (løp D) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for eladocagene exuparvovec (Upstaza) til behandling av pasienter i alderen 18 måneder og eldre med en klinisk,
molekylær og genetisk bekreftet diagnose av aromatisk L-aminosyredekarboksylase (AADC)-mangel med en alvorlig fenotype. Prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS.

Protokoll og sakspapirer fra Bestillerforum for nye metoder (29.08.2022) finner du her, se sak 137-22.

.................................................................................................................................

Metodevarsel

Beslutning i Bestillerforum RHF (26.10.2020)
Bestillerforum RHF ber ikke om en nasjonal metodevurdering på nåværende tidspunkt. Statens legemiddelverk melder inn saken på ny når ytterligere dokumentasjon foreligger.

Saksdokumenter og protokoll  fra Bestillerforum RHF (26.10.2020) finner du her, se sak 164-20.

Metodevurdering

Oppdrag gitt
29.08.2022
Type
Forenklet metodevurdering (løp D) med tilhørende prisnotat.
Utreder
Statens legemiddelverk og Sykehusinnkjøp HF
Påbegynt
27.11.2023

Generell informasjon

Et oppdrag regnes som ferdigstilt når både metodevurdering og tilhørende prisnotat foreligger. Bestillerforum utkvitterer dokumentene før de publiseres. Gjennom utkvitteringen godkjenner Bestillerforum at oppdraget er tilfredsstillende besvart.
Arbeidet med metodevurderingen starter først. Sykehusinnkjøp HF trenger metodevurderingen i arbeidet med prisnotatet. Når både metodevurdering og prisnotat er mottatt og utkvittert sendes dokumentene til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til beslutning.

Status

Direktoratet for medisinske produkter har mottatt og validert dokumentasjon fra legemiddelfirma og arbeidet med metodevurderingen er påbegynt.​