Marstacimab (Hympavzi)

Beslutning i Bestillerforum for nye metoder (21.10.2024)

En metodevurdering, med en helseøkonomisk analyse i form av en terskelanalyse (ikke kostnad-nytteanalyse), basert på innsendt dokumentasjon fra leverandør, gjennomføres ved Direktoratet for medisinske produkter for marstacimab som rutineprofylakse av blødningsepisoder hos pasienter fra 12 års alder med alvorlig hemofili A uten inhibitorer eller alvorlig hemofili B uten inhibitorer. Et tilhørende prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF.

Sakspapirer og protokoll

Alle sakspapirer og protokoll finner du i møtearkivet "Møter i Bestillerforum", se Bestillerforum for nye metoder 21.10.2024, sak 146-24.

Sakspapirene inkluderer blant annet:

Anmodning ID2024_043 (PDF) (mottatt 28.06.2024)

Status (22.04.2026)

Oppdraget (metodevurdering og prisnotat) er utkvittert av medlemmene i Bestillerforum for nye metoder og dokumentene ble 21.04.2026 sendt til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) for forberedelser til beslutning.

Metodevurdering (ID2024_043) (publisert 04.02.2026)

Prisnotat (PDF) (publisert 18.05.2026)

Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (18.05.2026)

1. Marstascimab (Hympavzi) innføres kun for rutinemessig profylakse av blødningsepisoder hos pasienter som er 12 år og eldre, som veier minst 35 kg, og som har alvorlig hemofili B (medfødt faktor IX-mangel, FIX < 1 %) uten faktor IX-inhibitorer.
2. Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen.
3. Behandlingen kan tas i bruk fra 01.07.2026, da ny pris kan gjelde fra denne datoen.

Begrunnelse
Alvorlig hemofili A og B er sjeldne, medfødte blødersykdommer der forebyggende behandling er avgjørende for å redusere risiko for alvorlige blødninger og varige leddskader. Dagens standardbehandling i Norge er individtilpasset intravenøs faktorprofylakse, som er godt etablert i klinisk praksis, med høy behandlingsetterlevelse og generelt svært god blødningskontroll. Faktorprofylakse er forebyggende behandling der pasienten får jevnlig tilført manglende koagulasjonsfaktor for å hindre blødninger.

Marstacimab (Hympavzi) er et ikke-faktor koagulasjonslegemiddel, og gis som ukentlig injeksjon satt under huden (subkutant). Dette kan være praktisk for enkelte voksne pasienter som har utfordringer med intravenøs faktorprofylakse på grunn av vanskelig venøs tilgang. Samtidig vurderes blødningskontrollen med marstacimab samlet sett som dårligere enn ved dagens individtilpassede faktorprofylakse i norsk praksis. De medisinske fagekspertene som har deltatt i metodevurderingen forteller at det viktigste behandlingsmålet er å unngå leddblødninger, og observert årlig leddblødningsrate ved behandling med marstacimab i den kliniske studien vurderes som for høy. Det er også rapportert høyere forekomst av bivirkninger ved forebyggende behandling med marstacimab sammenlignet med rutinemessig faktorprofylakse.

Det er usikkerhet knyttet til hvor mange som vil være aktuelle for behandling. I tillegg er ressursbruken usikker fordi en høyere andel enn i studiene kan få behov for en høyere dose (økning fra 150 mg til 300 mg ukentlig) i norsk praksis, noe som vil doble legemiddelkostnadene. Det foreligger fremforhandlet rabattert pris.

Metoden innføres kun som et mulig alternativ for alvorlig hemofili B, der prisen vurderes som akseptabel sammenlignet med dagens faktorprofylakse (langtidsvirkende koagulasjonsfaktor IX). Metoden innføres ikke for alvorlig hemofili A fordi prisen vurderes som altfor høy sammenlignet med dagens faktorprofylakse (langtidsvirkende koagulasjonfaktor VIII).

Les mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer (PDF) og protokoll (PDF) fra Beslutningsforum for nye metoder 18.05.2026 under sak 076-2026.