Risdiplam (Evrysdi)

Merk: Noen av de i SPC:n godkjente indikasjonene for risdiplam (Evrysdi) er innført, andre ikke. I påvente av en beslutning for denne tablettformulering, kan det ikke innvilges unntak for bruk av tablettformulering til indikasjoner som ikke er innført.

Bestillerforum for nye metoder (17.03.2025)

Direktoratet for medisinske produkter (DMP) har opplyst saken i egnethetsvurderingen.

Beslutning

Et prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF.

Sakspapirer og protokoll

Alle sakspapirer og protokoll finnes i møtearkivet "Møter i Bestillerforum", se Bestillerforum for nye metoder 17.03.2025, sak 044-25.

Sakspapirene inkluderer blant annet:

•  Anmodning ID2025_010_ny formulering (PDF) (publisert14.01.2025). Tablettformulering -fra tidligere foreligger det flere metoder i Nye metoder (ID2020_104, ID2023_089, ID2021_088 og ID2024_042) som tar utgangspunkt i miksturformulering.
• Egnethetsvurdering ID2025_010 (PDF) (publisert 20.03.2025)

Generell informasjon

Når prisnotatet er mottatt og utkvittert av Bestillerforum, sendes det til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til beslutning.

Status (29.08.2025):

Oppdraget (prisnotat) er utkvittert av medlemmene i Bestillerforum for nye metoder og dokumentene ble 29.08.2025 sendt til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) for forberedelser til beslutning.

Prisnotat (PDF) (Publisert 22.09.2025)

Beslutningsforum for nye metoder (22.09.2025)

1. Risdiplam (Evrysdi) innføres i tablettformulering til behandling av 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos barn fra 2 år med kroppsvekt ≥ 20 kg, med en klinisk diagnose av type 1, type 2 eller type 3a SMA.

2. Risdiplam (Evrysdi) tablettformulering kan benyttes til behandling av barn fra 2 år med kroppsvekt ≥ 20 kg, med en klinisk diagnose av type 1, type 2 eller type 3a SMA under følgende forutsetninger:

a) Det skal benyttes start- og stoppkriterier som pasienter skal vurderes opp mot ved oppstart av behandling og i det videre forløpet.

b) Den etablerte nasjonale faggruppen med medlemmer fra alle regionsykehusene skal vurdere de enkelte pasientene opp mot start-/stoppkriterier.

c) Alle pasienter som behandles med risdiplam (Evrysdi) skal inngå i det etablerte medisinske kvalitetsregisteret.

d) Oppstart av behandling skal skje ved Oslo universitetssykehus, og videre oppfølging kan skje regionalt.

e) Indikasjon for fortsatt behandling skal vurderes innen 6 måneder etter oppstart og deretter minst hver fjerde måned de første 2 år, deretter årlig.

f) Ved tvil om det fortsatt er behandlingsindikasjon etter gjeldende start-/stoppkriterier skal situasjonen vurderes av den nasjonale faggruppen før beslutning om fortsatt behandling/seponering blir tatt.

g) Uansett respons, skal fortsatt behandling av hver enkelt pasient vurderes av den nasjonale gruppen minst en gang årlig.

h) Foreldre/nærmeste pårørende og - der det er relevant pasienten, skal før oppstart av behandlingen være godt informert, både skriftlig og muntlig, om hvordan effekt av behandlingen vil bli evaluert og hvordan beslutninger om å fortsette med- eller seponere risdiplam (Evrysdi) vil bli gjort.

3. Start- og stoppkriteriene må oppfattes som foreløpige inntil mer dokumentasjon av effekt foreligger, og skal evalueres og revurderes i samråd med den nasjonale faggruppen om ett år.

4. Behandling med risdiplam (Evrysdi) skal ikke kombineres med annen årsakskorrigerende behandling av SMA. Pasienter som har fått behandling med Zolgensma skal ikke behandles med Evrysdi.

5. Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen.

6. Behandlingen kan tas i bruk fra 01.11.2025, da ny pris kan gjelde fra denne datoen.

Les mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer (PDF) og protokoll (PDF) fra Beslutningsforum for nye metoder 22.09.2025 under sak 149-2025.