Eksagamglogen autotemcel (Casgevy)

Til behandling av alvorlig sigdcellesykdom hos pasienter fra 12 år og eldre med tilbakevendende smerteepisoder, for hvilke hematopoietisk stamcelletransplantasjon er egnet, og hvor en human leukocyttantigen-matchet beslektet stamcelledonor ikke er tilgjengelig.