logo Nye metoder

ID2021_088

Risdiplam (Evrysdi) - Indikasjon II

Behandling av 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos barn fra 2 måneder, med en klinisk diagnose av type 1, type 2 eller type 3a SMA
Beslutning foreligger

Forslag

Sendt inn
31.05.2021
Sendt inn av
Statens legemiddelverk
ID-nummer
ID2021_088
Om metoden
Spinal muskelatrofi (SMA) er en arvelig, nevrologisk sykdom med svakhet av tverrstripet muskulatur som viktigste kjennetegn.


 

​Metodevarsel (opprinnelig behandlet i Bestillerforum ​​14.12.2020)

Innspill (fra leverandør)​

 

Beslutning fra Bestillerforum for nye metoder (31.05.2021)​

Bestillingsordlyden oppdateres i henhold til indikasjon i godkjent preparatomtale. Oppdraget deles også i to. En forenklet metodevurdering med en vurdering av effekt og sikkerhet (B) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for risdiplam til behandling av 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos barn fra 2 måneder og eldre, med en klinisk diagnose avtype 1, type 2 eller type 3a SMA. Prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS. Se også ID2020_104​.

Sakspapirer og protokoll fra Bestillerforu​m for nye metoder 31.05.2021 finner du her, se sak 121-21.​​


Metodevurdering

Oppdrag gitt
31.05.2021
Type
Forenklet metodevurdering (B)
Utreder
Statens legemiddelverk
Påbegynt
22.03.2021
Ferdigstilt
21.12.2021

​​​Rapporten er klarert av medlemmene i Bestillerforum for nye metoder den 04.01.2022 og sendt til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til  Beslutningsforum for nye metoder i en intern prosess.

Metodevurdering

Prisnotat​ (20​.12.2021)

Beslutning

Beslutning tatt
17.01.2022
Ansvarlig
Beslutningsforum for nye metoder

Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (17.01​.2022)​ ​

 

  1. Risdiplam (Evrysdi) innføres til behandling av 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos barn fra 2 måneder, med en klinisk diagnose av type 1, type 2 eller type 3a SMA. Risdiplam (Evrysdi) til behandling av voksne (ID2020_104) vurderes i egen prosess på et senere tidspunkt.
  2. Risdiplam (Evrysdi) kan benyttes til behandling av barn fra 2 måneder, med en klinisk diagnose av type 1, type 2 eller type 3a SMA under følgende forutsetninger:

a) Det skal benyttes start- og stoppkriterier (lenke til kriteriene her) som pasienter skal vurderes opp mot ved oppstart av behandling og i det videre forløpet.
b) Den etablerte nasjonale faggruppen med medlemmer fra alle regionsykehusene skal vurdere de enkelte pasientene opp mot start-/stoppkriterier.
c) Alle pasienter som behandles med risdiplam (Evrysdi) skal inngå i det etablerte medisinske kvalitetsregisteret.
d) Oppstart av behandling skal skje ved Oslo universitetssykehus, og videre oppfølging kan skje regionalt.
e) Indikasjon for fortsatt behandling skal vurderes innen 6 måneder etter oppstart og deretter minst hver fjerde måned de første 2 år, deretter årlig.
f) Ved tvil om det fortsatt er behandlingsindikasjon etter gjeldende start-/stoppkriterier skal situasjonen vurderes av den nasjonale faggruppen før beslutning om fortsatt behandling/seponering blir tatt.
g) Uansett respons, skal fortsatt behandling av hver enkelt pasient vurderes av den nasjonale gruppen minst en gang årlig.
h) Foreldre/nærmeste pårørende og - der det er relevant pasienten, skal før oppstart av behandlingen være godt informert, både skriftlig og muntlig, om hvordan effekt av behandlingen vil bli evaluert og hvordan beslutninger om å fortsette med- eller seponere risdiplam (Evrysdi) vil bli gjort.
 
3.     Start- og stoppkriteriene må oppfattes som foreløpige inntil mer dokumentasjon av effekt foreligger, og skal evalueres og revurderes i samråd med den nasjonale faggruppen om ett år. 

4.  Behandling med risdiplam (Evrysdi) skal ikke kombineres med annen årsakskorrigerende behandling av SMA. Pasienter som har fått behandling med Zolgensma skal ikke behandles med Evrysdi.

5.   Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen.
 

6.  Behandlingen kan tas i bruk fra 15. februar 2022, da ny pris kan gjelde fra denne datoen.

 

Les mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer​ og protokoll​​​​ fra Beslutningsforum for nye metoder 17.01.2022 under sak 012-2022.​