Risdiplam (Evrysdi) - Indikasjon III

Vi gjør oppmerksom på at metodenavnet kan endre seg i løpet av prosessen.

Anmodning (publisert 19.09.2023)

Beslutning i Bestillerforum for nye metoder 20.11.2023
Et prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS for risdiplam (Evrysdi) til behandling av 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos barn før fylte 2 måneder med en klinisk diagnose av type 1, 2 eller 3 SMA eller med 1-4 kopier av SMN2.

Protokoll og sakspapirer fra Bestillerforum for nye metoder (20.11.2023) finner du her, se sak 166-23.

Generell informasjon

Et oppdrag regnes som ferdigstilt når både metodevurdering og tilhørende prisnotat foreligger. Bestillerforum utkvitterer dokumentene før de publiseres. Gjennom utkvitteringen godkjenner Bestillerforum at oppdraget er tilfredsstillende besvart.

I dette oppdraget er det kun bedt om et prisnotat.

Status

Sykehusinnkjøp HF har utarbeidet et prisnotat til oppdraget.

Prisnotat (PDF) (datert 18.12.2023) 

Oppdraget (prisnotat) er utkvittert av medlemmene i Bestillerforum for nye metoder den 03.01.2024 og dokumentene er sendt til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til beslutning.

Beslutning i Beslutningsforum for nye metoder (22.01.2024)

1. Risdiplam (Evrysdi) innføres til behandling av 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos barn før fylte 2 måneder med en klinisk diagnose av type 1, 2 eller 3 SMA eller med 1-4 kopier av SMN2.

Følgende vilkår gjelder:

a) Det skal benyttes start- og stoppkriterier (lenke til kriteriene her) som pasienter skal vurderes opp mot ved oppstart av behandling og i det videre forløpet.

b) Den etablerte nasjonale faggruppen med medlemmer fra alle regionsykehusene skal vurdere de enkelte pasientene opp mot start-/stoppkriterier.

c) Alle pasienter som behandles med risdiplam (Evrysdi) skal inngå i det etablerte medisinske kvalitetsregisteret.

d) Oppstart av behandling skal skje ved Oslo universitetssykehus, og videre oppfølging kan skje regionalt.

e) Indikasjon for fortsatt behandling skal vurderes innen 6 måneder etter oppstart og deretter minst hver fjerde måned de første 2 år, deretter årlig.

f) Ved tvil om det fortsatt er behandlingsindikasjon etter gjeldende start-/stoppkriterier skal situasjonen vurderes av den nasjonale faggruppen før beslutning om fortsatt behandling/seponering blir tatt.

g) Uansett respons, skal fortsatt behandling av hver enkelt pasient vurderes av den nasjonale gruppen minst en gang årlig.

h) Foreldre/nærmeste pårørende og - der det er relevant pasienten, skal før oppstart av behandlingen være godt informert, både skriftlig og muntlig, om hvordan effekt av behandlingen vil bli evaluert og hvordan beslutninger om å fortsette med- eller seponere risdiplam (Evrysdi) vil bli gjort.

2. Start- og stoppkriteriene må oppfattes som foreløpige inntil mer dokumentasjon av effekt foreligger, og skal evalueres og revurderes i samråd med den nasjonale faggruppen.

3. Behandling med risdiplam (Evrysdi) skal ikke kombineres med annen årsakskorrigerende behandling av SMA. Pasienter som har fått behandling med Zolgensma skal ikke behandles med Evrysdi.

4. Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen.

5. Behandlingen kan tas i bruk fra beslutningstidspunktet.

Les mer om saksgrunnlag og beslutning i sakspapirer (PDF) og protokoll (PDF) fra Beslutningsforum for nye metoder 22.01.2024 under sak 008-2024.