Den vanskeligste saken vi noen gang har behandlet

​— Vi vil si ja til legemiddelet, men vi er nødt til å si nei til prisen. Dette er et av verdens dyreste legemidler. Før vi kan si ja, ber vi om at produsenten reduserer prisen vesentlig. Den prisen legemiddelfirmaet krever er rett og slett uetisk, sier Vorland, noe han utdyper lenger ned i denne artikkelen.

Saken var til behandling i Beslutningsforum for nye metoders møte 23. oktober 2017.

Alvorlig, arvelig sykdom

Spinal muskelatrofi (SMA) er en svært alvorlig, arvelig nevrologisk sykdom. Barn som fødes med den alvorligste typen av sykdommen, dør tidlig. Legemiddelet nusinersen (Spinraza) er det første legemiddelet som har vist effekt på SMA.

Spinal muskelatrofi fører til muskelsvinn. Det er primært de store muskelgruppene som rammes. Mange lærer aldri å gå eller å sitte. Sykdommen kan bryte ut på fosterstadiet, tidlig barnealder, i tenårene eller i voksen alder. SMA har forskjellige alvorlighetsgrader: Type 1 og 2 er mest alvorlig og har kort levetid. Ved type 3 lever man lenger, men med betydelige plager. Det er ca. 85 pasienter i Norge med SMA.

Studier som ligger til grunn for godkjenning av medisinen viser at noen barn med SMA får effekt når medisinen gis på et tidlig tidspunkt. Medisinen virker ikke like mye på alle tilfeller av SMA. Den gjør ikke pasientene friske, men kan forsinke sykdomsforløpet.

— Uetisk høy pris

 Med dagens pris er Spinraza ett av verdens dyreste legemidler. Per pasient koster behandlingen 7 millioner kroner første behandlingsår (syv sprøyter à 1 million kroner), og 3 millioner kroner påfølgende år (tre sprøyter per år resten av livet). Det første året er det estimert å koste Norge 200 millioner kroner.

— Det er naturlig at legemiddelindustrien ønsker å dekke sine utviklingskostnader og ha en betydelig inntjening, men det legitimerer ikke at legemiddelfirmaet kan ta hva de vil for medisinen. Det er ingen grunn til å tro at utviklings- og produksjonskostnader for Spinraza forsvarer den høye prisen. Vi ser ofte at legemiddelfirmaene forlanger svært høye priser for behandlinger der det er liten eller ingen konkurranse. I dette tilfellet anser vi at legemiddelfirmaet spekulerer i å få så høy pris som mulig, og det er etter min mening uetisk, sier Vorland.

Beslutningen

Beslutningen i sin helhet:

1. Beslutningsforum for nye metoder ønsker å innføre Spinraza til behandling av spinal muskelatrofi (SMA).
   
2. Pristilbudet for legemiddelet er klart uakseptabelt og oppfattes som uetisk. Dette gjelder både vurdert mot effekt og leverandørens behov for inntjening og fortjenestemargin.
   
3. Dokumentasjonen fra leverandøren for størrelsen av den medisinske effekten er utilstrekkelig.
   
4. Beslutningsforum for nye metoder oppfordrer leverandøren snarest mulig om å vurdere etikken som ligger til grunn for pristilbudet og redusere prisen vesentlig. Det forutsettes at et nytt pristilbud er i samsvar med føringene i Prioriteringsmeldingen (Meld. St. 34 (2015–2016))
   
5. Spinraza innføres derfor ikke til behandling av spinal muskelatrofi (SMA) på nåværende tidspunkt. Pasienter som har startet behandling omfattes ikke av denne beslutningen.
   
6. De prinsipielle sidene ved innføring av nye medikamenter knyttet opp mot særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand, må utredes og konsekvensene må synliggjøres.

Lenke til metodesiden (der du kan finne metodevurderingen). 

Saksdokumenter og protokoll

Saksdokumenter og protokoll fra møtet legges ut i arkivet så snart som mulig etter møtet: Møter i Beslutningsforum for nye metoder

Mediekontakt

Ønsker media kontakt med Beslutningsforum for nye metoder, kontakt kommunikasjonsrådgiver Anne May Knudsen, mob. 975 92 815, e-post:  amk@helse-nord.no