Sier ja til Spinraza

​Beslutningen er tatt med visse forutsetninger. Les hele beslutningen lenger ned i teksten.

Legemiddelet nusinersen (Spinraza) har vært den vanskeligste saken Beslutningsforum for nye metoder noen sinne har behandlet. Legemiddelet hadde en svært høy pris per dose (nær 1 million kroner). Etter lange forhandlinger mellom legemiddelfirmaet og Sykehusinnkjøp, fikk Beslutningsforum for nye metoder framlagt et forslag til løsning som de sa ja til i et ekstraordinært møte 12. februar 2018.

- Vi er glade for at denne vanskelige saken har fått en positiv beslutning. Det har vært krevende for pasienter, pårørende, oss i beslutningsforum og også andre involverte, sier leder for Beslutningsforum for nye metoder, Lars Vorland.

Beslutningen
Prisen som Biogen tilbyr er fortsatt svært høy, men av hensyn til pasientene kan nusinersen (Spinraza) innføres til behandling av barn (0 til fylte 18 år) med spinal muskelatrofi under følgende forutsetninger:

a. I avtalen med firmaet må det stå en klausul om rett til nye prisforhandlinger, dersom det skjer endringer i markedssituasjonen.

b. Biogens tilbud innebærer at rabattert pris vil gjelde for alle doser som allerede er gitt så langt og for alle barn som innfrir de startkriterier som er satt.

c. Det skal benyttes start- og stoppkriterier som pasienter skal vurderes opp mot ved ev. oppstart av behandling og i det videre forløpet.

d. Det skal etableres en nasjonal faggruppe med medlemmer fra alle regionssykehusene som blant annet skal vurdere de enkelte pasientene opp mot start-/stoppkriterier.

e. Det skal etableres et medisinsk kvalitetsregister hvor alle pasienter som behandles med Nusinersen (Spinraza) skal inngå.

f. Oppstart av behandling skal skje ved Oslo universitetssykehus.

g. Indikasjon for fortsatt behandling skal vurderes foran hver eneste injeksjon, det vil si minst hver fjerde måned.

h. Ved tvil om det fortsatt er behandlingsindikasjon etter gjeldende start-/stoppkriterier skal injeksjonen ikke gis, og situasjonen vurderes av den nasjonale gruppen før beslutning om fortsatt behandling/seponering blir tatt.

i. Uansett respons, skal fortsatt behandling av hver enkelt pasient vurderes av den nasjonale gruppen minst en gang årlig, det vil si minst i forbindelse med hver tredje injeksjon etter at oppstartsfasen med tre injeksjoner er fullført.

j. Foreldre/nærmeste pårørende og - der det er relevant - pasienten må før oppstart av behandlingen være godt informert - skriftlig og muntlig - om hvordan effekt av behandlingen vil bli evaluert og hvordan beslutninger om å fortsette med eller seponere Nusinersen (Spinraza) vil bli gjort.

k. Ordningen skal evalueres etter seks måneder, og det skal da være nye forhandlinger basert på data fra medisinsk kvalitetsregister. Forhandlingene skal om mulig gjennomføres sammen med andre land, og man skal være sikret en pris som er lik eller lavere enn dagens pris og priser i tilsvarende land.

Sykdommen spinal muskelatrofi
Statens legemiddelverk har i samarbeid med en kliniker anslått at det er om lag 40 pasienter med spinal muskelatrofi som kan få behandling med nusinersen, i tillegg til de 10 pasientene som allerede får dette.

Spinal muskelatrofi (SMA) er en arvelig, nevrologisk sykdom som fører til muskelsvakhet i tverrstripet muskulatur. Den vanligste årsaken til SMA er en genforandring som gir mangel på et protein som er viktig for vedlikehold av motornevroner og fører til at disse ødelegges.

Motornevroner er nerveceller som sender signaler til tverrstripet muskulatur, og sykdommen fører til gradvis tap av muskel funksjon og tap av muskelmasse. Det oppstår tap av viljestyrte muskelbevegelser og koordinasjon. Til slutt får pasienten lammelser som gjør det vanskelig å svelge, snakke og puste.

Diagnostisering av SMA gjøres med DNA-analyse (gentest). Det er vanlig å typebestemme SMA ut fra den høyeste motoriske funksjon pasienten har:

1. SMA type I – høyeste motoriske funksjon er liggende
2. SMA type II – høyeste motoriske funksjon er sittende
3. SMA type III – høyeste motoriske funksjon er stående/gående

Det er glidende overganger mellom typene. SMA type I er den mest alvorlige typen, og forventet levealder er antatt å være under to år uten hjelp av respirator.

Behandling av spinal muskelatrofi
Per dags dato er tilbudet til pasientene støttende og symptomatisk behandling. Nusinersen er et nytt behandlingsprinsipp. Norske pasienter som er aktuelle for behandling med nusinersen, kan deles inn i nye pasienter med SMA som oppdages ved symptomdebut, og pasienter som har hatt SMA en tid etter symptomdebut.

Nusinersen administreres som intratekal injeksjon (spinalpunksjon). Behandlingen med nusinersen bør starte så tidlig som mulig etter diagnostisering, med fire ladningsdoser og to vedlikeholdsdoser første året. Deretter bør en vedlikeholdsdose gis tre ganger per år. Nusinersen har vist en gunstig bivirkningsprofil i de kliniske studiene.

Saksdokumenter og protokoll

Saksdokumenter og protokoll fra møtet legges ut i arkivet så snart som mulig etter møtet: Møter i Beslutningsforum for nye metoder.

Mer informasjon nusinersen (Spinraza) på metodesiden .

Mediekontakt

Media kan kontakte Anne May Knudsen på telefon 975 92 815 for å avtale intervjuer med leder i Beslutningsforum for nye metoder, Lars Vorland.