Tre legemidler til eosinofil astma

Beslutningsforum for nye metoder innfører også legemiddel til behandling av Crohns sykdom, legemiddel til behandling av komplekse perianale fistler hos pasienter med Crohns sykdom og til tredjelinjebehandling eller senere behandling av tilbakevendende eller refraktær myelomatose, og terapeutveiledet internettbehandling ved psykiske lidelser.

Les mer om beslutningene her:

Chrons sykdom

Ustekinumab (Stelara)

Ustekinumab (Stelara) kan etter neste anbud eventuelt innføres til behandling av voksne pasienter med moderat til alvorlig aktiv Crohns sykdom som har hatt utilstrekkelig respons på, har mistet respons på eller ikke har tålt enten konvensjonell terapi eller en TNF-α-antagonist eller har medisinske kontraindikasjoner mot slike behandlinger. 

Ustekinumab (Stelara) kan inngå i senere anbud dersom prisen er lik eller lavere enn prisen oppgitt i det oppdaterte tilbudet fra firmaet 19/11-2018. Prisen inngitt i anbudet skal vurderes av Sykehusinnkjøp HF, divisjon legemidler (LIS), og legemiddelet kan da rangeres.

Det er gjort en ny vurdering med bakgrunn i tidligere vurderinger og det nye prisnotat fra LIS.  Det er nå gitt en ny, lavere pris. Kostnadene er fortsatt høye, men ustekinumab (Stelara) vil kunne være et rimeligere alternativ enn vedolizumab(Entyvio). Ustekinumab (Stelara) bør derfor kunne inngå i det neste aktuelle anbudet for behandling til den aktuelle pasientgruppen.

Legemiddelet har tidligere vært oppe i Beslutningsforum, men hadde da for høy pris til å være kostnadseffektiv. I dette ligger prioriteringskriteriene. 

Saksnummer i Beslutningsforum for nye metoder: Sak 3-2019.

Mer informasjon på metodesiden.

Darvadstrocel (Alofisel)

Darvadstrocel (Alofisel) kan innføres til behandling av komplekse perianale fistler hos pasienter med Crohns sykdom.

Dette forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlag for denne beslutningen.

Behandlingen kan gis ved Oslo universitetssykehus HF og Akershus universitetssykehus HF.

Før metoden kan tas i bruk må nødvendige avtaler mellom leverandør og henholdsvis Sykehusapoteket Oslo, Ullevål og Sykehusapoteket Lørenskog ferdigstilles.

Dette er en helt ny type behandling, og det er få behandlingsalternativer for denne pasientgruppen. Metoden er kostbar og det er usikkerhet knyttet til dokumentasjonen. Likevel mener Beslutningsforum for nye metoder at metoden skal være et behandlingsvalg for denne pasientgruppen.

Darvadstrocel (Alofisel) er en engangsbehandling og produseres i Spania. Legemiddelet er holdbart i bare 48 timer etter at det er produsert, og må fraktes på en særskilt måte. På grunn av tidshensyn og spesielle forhold knyttet til transport/oppbevaring og istandgjøring, vil distribusjonen gå utenom grossist, det vil si direkte fra leverandør til sykehusapotek. Dette er også årsaken til at Beslutningsforum besluttet at behandlingen kan gis ved Oslo universitetssykehus HF og Akershus universitetssykehus HF.

Vurdering av legemiddel til denne indikasjonen ble besluttet ikke innført i fjor høst fordi det var knyttet usikkerhet til dokumentasjon for legemiddelet til denne indikasjonen. I tillegg var prisen høy. (Sak 107-2018)

Om lag 30 pasienter er aktuelle for denne behandlingen per år.

Om Crohns sykdom (CD)

Chrons sykdom er en kronisk, uspesifikk og inflammatorisksykdom som hyppigst affiserer distale ileum (sluttsegmentet av tynntarmen) og tilstøtende deler av kolon (tykktarmen), men som kan lokaliseres i hele gastrointestinaltraktus fra munnhule til anus.

Saksnummer i Beslutningsforum for nye metoder: Sak 4-2019.

Mer informasjon på metodesiden.

Multippel sklerose (MS)

Okrelizumab (Ocrevus)

Okrelizumab (Ocrevus) innføres ikke nå til behandling av primær progressiv multippel sklerose (PPMS).

Leverandør har tilbudt ny pris, men den er fortsatt for høy. Nye opplysninger og ny pris er ikke tilstrekkelig til å endre beslutningen som ble tatt høsten 2018 (sak 124-2018). Forutsetningene leverandør legger til grunn for sin argumentasjon kan ikke etterprøves, og forutsetningene er dermed usikre. Noe av begrunnelsen for at legemiddelet ikke innføres er at leverandør ikke har delt all nødvendig dokumentasjon med Statens Legemiddelverk.

 – Det er ikke vanskelig å forstå at det er store forventninger til at okrelizumab skal tas i bruk i norsk helsetjeneste, men vi er nødt til å være sikre på at vi har en pris som tilsvarer dokumentasjon. Det er leverandør som sitter med løsningen, sier Stig Slørdahl som er leder i Beslutningsforum for nye metoder.

Beslutningsforum har bestilt en fullstendig metodevurdering for MS legemidler som gjøres av Folkehelseinstituttet og som ventes å være ferdigstilt i løpet av sommeren. Årsaken til at man ønsker en fullstendig metodevurdering er at man ønsker å få lagt fram fullstendig data.

Om Multippel sklerose (MS)

Multippel sklerose (MS) er en kronisk, immunmediert nevrologisk sykdom som kjennetegnes av demyelinisering og aksonal degenerasjon i sentralnervesystemet. Sykdommen viser seg ved en rekke ulike nevrologiske symptomer og funn som varierer over tid og gir ulik grad av invaliditet. De vanligste symptomene ved MS er synsforstyrrelser, problemer med motorikk, blære- og seksual-funksjonsforstyrrelser, smerter og andre sensibilitetsforstyrrelser. Sykdommen gir ofte en uttalt utmattelse (fatigue) og om lag halvparten av pasientene får kognitive vansker.

Saksnummer i Beslutningsforum for nye metoder: Sak 5-2019.

Mer informasjon på metodesiden.

Eosinofil astma

Mepolizumab (Nucala), reslizumab (Cinqaero) og Benralizumab (Fasenra)

Preparatene Nucala, Cinqaero og Fasenra kan innføres til behandling av pasienter med alvorlig eosinofil astma.

Dette forutsetter at prisen for de respektive medikamenter er lik eller lavere enn prisen som ble gitt i anbud «LIS 1916 alvorlig eosinofil astma».

Medikamentene skal forskrives av spesialist i lungesykdommer.

Grunnbehandling og vedlikeholdsbehandling skal følge de norske behandlingsretningslinjene. Evaluering av effekt av behandlingen og vurdering av om behandlingen skal fortsette eller avbrytes skal foretas halvårlig.

Det har manglet effektive behandlingstilbud til pasienter med de mest alvorlige tilstandene. Det er ønskelig at pasienter med alvorlig eosinofil astma kan tilbys behandling med de tre preparatene, Nucala, Cinqaero og Fasenra.

Alle preparatene har tidligere vært oppe i Beslutningsforum, men ut fra prisene som er tilbudt i anbudet ser alle preparatene ut til å være kostnadseffektive.

Om astma

Astma er en heterogen sykdom, vanligvis karakterisert ved en kronisk inflammasjon i

luftveiene.

Saksnummer i Beslutningsforum for nye metoder: Sak 6-2019.

Mer informasjon på metodesiden til benralizumab, mepolizumab, og reslizumab.

Ulcerøs colitt

Tofacitinib (Xeljanz)

Beslutningsforum for nye metoder finner grunnlag for å vurdere beslutningen fattet i sak 121-2018 på nytt. Leverandør har økt prisen betydelig etter at indikasjonen ulcerøs colitt ble innført i møte 22. oktober 2018.

Prisøkningen endrer kostnadseffektiviteten og det er derfor grunnlag for å vurdere beslutningen på nytt. Beslutningsforum for nye metoder ber om å få forelagt saken til ny vurdering. 

Tofacitinib (Xeljanz) til behandling av ulcerøs colitt skal ikke brukes til nye pasienter inntil ny vurdering er gjort.

I beslutningen fattet i sak 121-2018 stod følgende tekst: «Dersom det tilkommer nye opplysninger (herunder pasientsikkerhet, kostnadseffektivitet, biotilsvarende, overlevelsestall m. m.) som endrer resultatet vesentlig, vil beslutningen kunne vurderes på nytt.»

Om Ulcerøs kolitt (UC)

Ulcerøs kolitt (UC) er en kronisk betennelsessykdom som rammer endetarmen og tykktarmen. Ulcerøs kolitt påvises oftest blant personer i alderen 15-40 år, men både yngre barn og eldre mennesker kan noen ganger utvikle sykdommen).

Saksnummer i Beslutningsforum for nye metoder: Sak 7-2019.

Mer informasjon på metodesiden.

Benmargskreft

Panabinostat (Farydak)

Panabinostat (Farydak) kan fortsatt brukes til behandling i tredje linje eller senere av tilbakevendende eller refraktær myelomatose (multippel myeloma) i kombinasjon med bortezomib og deksametason.

Dette forutsetter at prisen er lik eller lavere den prisen som er grunnlag for denne beslutningen.

Panabinostat (Farydak) er den eneste HDAC-hemmeren godkjent for behandling av residiverende og/eller refraktær myelomatose i Norge. Legemiddelet brukes hovedsakelig i senere behandlingslinjer og kan være et nyttig behandlingsalternativ for pasienter med få eller ingen andre behandlingsmuligheter.

Legemiddelet er allerede tatt i bruk i spesialisthelsetjenesten, og er per i dag en godt etablert behandling som siste- linjebehandling av myelomatose. En positiv beslutning fra Beslutningsforum forventes ikke å øke bruken av preparatet. Panabinostat (Farydak) er et etablert behandlingsalternativ som norske myelomatosepasienter fortsatt bør få tilgang til når andre legemidler har sviktet.

Dagens behandling har som mål å forlenge livet og øke pasientens livskvalitet. Valg av behandlingsmetode styres blant annet av pasientens alder og helsetilstand, tidligere behandlinger i tillegg til sykdommens utbredelse og komplikasjoner.

Om myelomatose (benmargskreft, multippelt myelom)

Myelomatose (benmargskreft, multippelt myelom) er en blodkreftform som skyldes ukontrollert vekst av plasmaceller i benmargen. Plasmaceller er B-lymfocytter spesialisert for produksjon av immunglobuliner. Man antar at den maligne transformasjonen skjer i en celle som har vært gjennom modning i kimsentre i milt eller en lymfeknute. Per i dag finnes det ikke kurativ behandling for myelomatose.

Saksnummer i Beslutningsforum for nye metoder: Sak 8-2019.

Mer informasjon på metodesiden.

Psykiske lidelser

eMeistring

Terapeutveiledet internettbehandling ved psykiske lidelser kan tas i bruk når det er hensiktsmessig.

Psykiske lidelser og rusbrukslidelser er utbredt i den norske befolkningen. Lidelsene bidrar til betydelig helsetap i form av nedsatt arbeidsførhet, økt sykefravær, økt risiko for fysiske lidelser og tidlig død. Kun et fåtall søker behandling for lidelsene. Den teknologiske utviklingen har åpnet for at flere personer som har behov for det, søker hjelp.

Pasientens egne preferanser må være sentrale ved valg av behandlingsform. Pasienter kan foretrekke å kommunisere med terapeuten over internett i stedet for å være i samme rom. Det kan være gunstig for pasienten å slippe belastningen som reiser til terapeut kan innebære.

Det er ikke vist store effektforskjeller mellom terapiveiledet internettbehandling og ansikt-til-ansikt-behandling ved psykiske lidelser, og behandling via internett synes ikke å ha dårligere effekt enn behandling ansikt til ansikt. Det er heller ikke store forskjeller i kostnader mellom de ulike behandlingsformene.

Saksnummer i Beslutningsforum for nye metoder: Sak 9-2019.

Mer informasjon på metodesiden.

Prostatakreft

Abirateron (Zytiga)

Abirateron (Zytiga) innføres ikke til behandling av nylig diagnostisert høyrisiko metastatisk hormonfølsom prostatakreft i kombinasjon med androgen deprivasjonsterapi for pasienter som ikke er egnet for behandling med kjemoterapi.

Kostnaden er høy og effekten for den aktuelle pasientgruppen er usikker.

Usikkerheten er i vesentlig grad knyttet til den helseøkonomiske analysen. Det er vanskelig å vurdere hvilken innvirkning den samlede usikkerheten har for resultatet av analysen, og om det samlet sett bidrar til en høyere eller lavere merkostnad.

Om kreft i prostata

Kreft i prostata vokser først lokalt i prostatakjertelen, og vil deretter infiltrere gjennom kjertelkapselen og ut i fettvevet rundt. Kreften kan metastasere, og spres til regionale lymfeknuter og videre til fjerne organer.

Saksnummer i Beslutningsforum for nye metoder: Sak 10-2019.

Mer informasjon på metodesiden.

Erytropoietisk protoporfyri

Afamelanotide (Scenesse)

Afamelanotide (Scenesse) innføres ikke til behandling av erytropoietisk protoporphyri (EPP).

Dokumentasjonen for effekt er mager, og selv om man skal akseptere lavere krav til dokumentasjon for effekt hos små pasientgrupper, er de beregnede kostnadene for høye.

Ifølge hovedstudien kan man med denne behandlingen få en økt soleksponering per dag på gjennomsnittlig 9,5 minutter.

EPP er en ultrasjelden sykdom, og det finnes ingen annen behandling enn å unngå eksponering for lys. Dette begrenser pasientenes livskvalitet og det er vanskelig å gjennomføre randomiserte studier av afamelanotide, fordi pasientene i utgangspunktet vil forsøke å unngå å bli eksponert for lys.

Om EPP

EPP er karakterisert biokjemisk ved høye nivåer av protoporfyrin IX(PPIX) i røde blodlegemer, plasma og vev, spesielt i huden. Den er forårsaket av mangel på ferrochelatase, det siste enzymet i biosynteseveien for heme. Hos disse pasientene – når protoporfyriner som er akkumulert i huden, blir utsatt for lys, sollys eller sterkt kunstig lys, kan det dannes svært reaktive oksygenforbindelser (frie radikaler) som gir en oksidasjonsskade i huden. Dette fører til smertefull hudskade. Ved lyseksponering får pasientene kløe og stikkende smerter i huden.

Saksnummer i Beslutningsforum for nye metoder: Sak 11-2019.

Mer informasjon på metodesiden.

Beregning av absolutt prognosetap

På oppdrag fra Helse- og omsorgsdepartementet er det utarbeidet et notat som ser på beregning av absolutt prognosetap i hurtig metodevurderinger av legemidler. Beslutningsforum for nye metoder besluttet følgende:

1. Beslutningsforum for nye metoder legger til grunn notatet «Beregning av absolutt prognosetap i hurtig metodevurderinger av legemidler – bruke beregningsprinsippet for behandling eller forebygging?».
2. Beslutningsforum for nye metoder ber om at følgende hovedprinsipp legges til grunn for beregning av absolutt prognosetap i hurtig metodevurderinger av legemidler:
   
   a.   Beregningsprinsipp «Behandling» benyttes for:
   
   - Legemidler/tiltak som er rettet mot en sykdom eller tilstand
   
   - Legemidler/tiltak for å redusere nivået på en risikofaktor for grupper som
   
   har en høyere risiko for å få en sykdom eller tilstand enn befolkningen for øvrig (tilsvarer vanligvis selektiv forebygging og indikativ forebygging)
   
   b.   Beregningsprinsipp «Forebygging» benyttes for:
   
   - Legemidler/tiltak som rettes mot en «frisk» befolkning (tilsvarer vanligvis universell forebygging
3. Det kan utvises skjønn i spesielle tilfeller.
4. Beregningsprinsippene anbefales også brukt i fullstendige metodevurderinger for legemidler.

Notatet er utarbeidet av representanter fra de fire regionale helseforetakene, Sykehusinnkjøp HF divisjon legemidler (LIS), Folkehelseinstituttet, Helsedirektoratet og Statens legemiddelverk. Mandatet til gruppen var blant annet å operasjonalisere prinsippene for prioritering i spesialisthelsetjenesten.

Saksnummer i Beslutningsforum for nye metoder: Sak 12-2019.

Saksdokumenter og protokoll

Saksdokumenter og protokoll fra møtet legges ut i arkivet så snart som mulig etter møtet: Møter i Beslutningsforum for nye metoder  

Mediekontakt

Media kan kontakte Hanne Sterten på telefon 404 03 225 for å avtale intervju med leder i Beslutningsforum for nye metoder, Stig A. Slørdahl.

Øvrige henvendelser til Beslutningsforum for nye metoder kan sendes på e-post til postmottak@helse-midt.no