logo Nye metoder

ID2022_130

Alfa1-antitrypsin (Prolastina)

Langvarig substitusjonsbehandling hos personer med dokumentert alvorlig alfa1-proteinasehemmermangel (f.eks. genotypene PiZZ, PiZ(null), Pi(null,null) og PiSZ). (se full indikasjonstekst under)
Metodevurdering pågår

Kort om siste status

Direktoratet for medisinske produkter har mottatt (24.05.2023) og validert dokumentasjonen fra leverandøren og arbeidet med metodevurderingen er påbegynt.

Forslag

Sendt inn
26.09.2022
Sendt inn av
Bestillerforum for nye metoder
ID-nummer
ID2022_130
Om metoden
Legemiddel med alfa-1-proteinasehemmer. Alfa1-proteinasehemmer (alfa1-PI) dannes i kroppen for å hindre stoffer kjent som elastaser i å ødelegge lungene. Ubalanse mellom alfa1-PI ogelastaser kan føre til lungeemfysem. Se sammen med ID2022_099.

​​Indikasjonstekst: Alfa1-antitrypsin (Prolastina) som er indisert for langvarig substitusjonsbehandling hos personer med dokumentert alvorlig alfa1-proteinasehemmermangel (f.eks. genotypene PiZZ, PiZ(null), Pi(null,null) og PiSZ). Pasienter skal få optimal farmakologisk og ikke-farmakologisk behandling og vise tegn på progressiv lungesykdom (f.eks. lavere forsert ekspirasjonsvolum per første sekund (FEV1) enn forventet, nedsatt gangevne eller økt antall eksaserbasjoner), vurdert av helsepersonell med erfaring fra behandling av alfa1-proteinasehemmermangel.  

Innspill​ (publisert 16.01.2023)

Innspill​ fra pasientorganisasjon (10.02.2023)

Innspill fra pasientorganisasjon (30.06.2023)

Innspill fra pasientorganisasjon (publisert 28.08.2023)

Innspill fra pasientorganisasjon (publisert 22.03.2024)

 

Bestillerforum for nye metoder (13.02.2023)

Pasientpopulasjonen er av tilstrekkelig størrelse til å kunne gjennomføre kliniske studier på klinisk relevante utfallsmål. Foreliggende studier viser ikke effekt på slike utfallsmål. Det foreligger derfor ikke egnede kliniske data til å kunne gjøre en kostnad-nytte analyse. Leverandørene må likevel gi grunnlag for å kunne vurdere prioriteringskriteriene i innsendt dokumentasjon. 

Beslutning

Oppdatert 05.06.2024*

En forenklet metodevurdering (løp D) gjennomføres ved Direktoratet for medisinske produkter for alfa1-antitrypsin (Prolastina) som er indisert for langvarig substitusjonsbehandling hos personer med dokumentert alvorlig alfa1-proteinasehemmermangel (f.eks. genotypene PiZZ, PiZ(null), Pi(null,null) og PiSZ). Pasienter skal få optimal farmakologisk og ikke-farmakologisk behandling og vise tegn på progressiv lungesykdom (f.eks. lavere forsert ekspirasjonsvolum per første sekund (FEV1) enn forventet, nedsatt gangevne eller økt antall eksaserbasjoner), vurdert av helsepersonell med erfaring fra behandling av alfa1-proteinasehemmermangel. Prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS.

*Tidligere beslutning:

Bestillerforum for nye metoder endrer oppdragene til: En forenklet metodevurdering (løp D) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for alfa1-antitrypsin (Prolastina) som vedlikeholdsbehandling for å bremse progresjonen av emfysem hos voksne med dokumentert alvorlig α1-proteinasehemmermangel (f.eks. genotypene PiZZ, PiZ(null), Pi(null,null), PiSZ). Pasienten skal være under optimal behandling og vise tegn på progressiv lungesykdom og være vurdert av helsepersonell med erfaring med behandling av α1- proteinasehemmermangel. Prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS. 

Protokoll og sakspapirer fra Bestillerforum for nye metoder (13.02.2023) finner du her, se sak 031-23.

................................................................................................................................

​Bestillerforum for nye metoder (26.09.2022):
​Det finnes to legemidler med alfa1-antitrypsin som har markedsføringstillatelse, og som markedsføres i Norge: Respreeza (CSL Behring) og Prolastina (Grifols). Begge legemidlene er aktuelle for metodevurdering.

Beslutning
En hurtig metodevurdering med en kostnad-nytte vurdering (løp C) gjennomføres ved Statens legemiddelverk for alfa1-antitrypsin (Respreeza, ID2022_099 og Prolastina, ID2022_130) som vedlikeholdsbehandling for å bremse progresjonen av emfysem hos voksne med dokumentert alvorlig α1-proteinasehemmermangel (f.eks. genotypene PiZZ, PiZ(null), Pi(null,null), PiSZ). Pasienten skal være under optimal behandling og vise tegn på progressiv lungesykdom og være vurdert av helsepersonell med erfaring med behandling av α1-proteinasehemmermangel. Prisnotat utarbeides av Sykehusinnkjøp HF, LIS.

Protokoll og sakspapirer fra Bestillerforum for nye metoder (26.09.2022) finner du her, se sak 151-22​

 

 

 

 

Metodevurdering

Oppdrag gitt
26.09.2022
Type
Forenklet metodevurdering (løp D) og tilhørende prisnotat
Utreder
Direktoratet for medisinske produkter og Sykehusinnkjøp HF
Påbegynt
24.05.2023

​​​Generell informasjon

Et oppdrag regnes som ferdigstilt når både metodevurdering og tilhørende prisnotat foreligger. Bestillerforum utkvitterer dokumentene før de publiseres. Gjennom utkvitteringen godkjenner Bestillerforum at oppdraget er tilfredsstillende besvart.

Arbeidet med metodevurderingen starter først. Sykehusinnkjøp HF trenger metodevurderingen i arbeidet med prisnotatet. Når både metodevurdering og prisnotat er mottatt og utkvittert sendes dokumentene til de fire regionale helseforetakene (RHF-ene) som forbereder saken til beslutning.

Status

Direktoratet for medisinske produkter har mottatt (24.05.2023) og validert dokumentasjonen fra leverandøren og arbeidet med metodevurderingen er påbegynt.