Metodevurdering legges ut til høring
Beslutningsforum for nye metoder sender metodevurderingen om "Organdonasjon med bruk av normoterm regional perfusjon" ut til åpen høring. I tillegg sies det ja til kombinasjonslegemidler til behandling av nyrekreft.
Totalt ble ni metoder besluttet i dette møtet.
Beslutningen som er fattet av Beslutningsforum for nye metoder er resultat av en lang prosess og en grundig vurdering av de menneskelige konsekvenser som følger både av beslutning om innføring så vel som beslutning om ikke å innføre en behandlingsmetode.
Dersom det tilkommer nye opplysninger (herunder pasientsikkerhet, kostnadseffektivitet, pris, biotilsvarende/generika, overlevelsestall m. m.) som endrer resultatet vesentlig, vil beslutningen kunne vurderes på nytt.
Les mer om beslutningene her.
Beinmargskreft
Elotuzumab (Empliciti) i kombinasjon med lenalidomid og deksametason innføres ikke til behandling av refraktær og residiverende myelomatose.
Det er ikke dokumentert at eventuelle fordeler ved elotuzumab (Empliciti) kan tilsi at dette preparatet kan ha en høyere pris enn annet godkjent preparat til behandling for denne indikasjon.
For tre år siden bestilte Bestillerforum en ny forenklet metodevurdering etter at legemiddelet fikk nei i Beslutningsforum. Dette var for å se på hvilke pasienter som kan ha størst nytte av legemiddelet, i tillegg til å se på eventuelle budsjettkonsekvenser ved en innføring.
Det finnes i dag flere behandlingsregimer tilgjengelig i førstelinje og ved residiv (når sykdommen blusser opp), men det er spesielt pasienter med gjentatte tilbakefall og som er refraktære for flere av de tidligere behandlingsregimene som har størst behov for behandling med legemidler med alternative virkningsmekanismer.
Om myelomatose:
Myelomatose (beinmargskreft) er en kronisk sykdom det ikke er mulig å helbrede og er en form for blodkreft som skyldes ukontrollert vekst av plasmaceller i benmargene. Plasmaceller er B-lymfocytter spesialisert for produksjon av immunglobuliner. I 2017 fikk 453 pasienter denne diagnosen (Kreftregisteret). Flere menn enn kvinner får diagnosen. Omtrent 15 prosent av pasientene er yngre enn 60 år. Cirka 25 prosent er mellom 60 og 65 år. Gjennomsnittsalder ved diagnosetidspunkt er 65-70 år.
Du finner beslutningen under sak 003-2020 i protokoll og saksdokumenter.
Hemofili A
Emicizumab (Hemlibra)* innføres ikke som rutineprofylakse til behandling av pasienter med hemofili A uten antistoff mot faktor VIII. Prisen for legemiddelet er for høy.
Det er ikke dokumentert at eventuelle fordeler ved emicizumab (Hemlibra) kan tilsi at dette legemiddelet kan ha en høyere pris enn annet godkjent preparat til behandling på denne indikasjon.
Før det fantes effektiv behandling døde de fleste pasienter med alvorlig hemofili A i barneårene. I løpet av de siste tiårene har tilgang på koagulasjonsfaktorer, først derivert fra plasma og senere rekombinante faktorer, gjort at de fleste av disse pasientene får få komplikasjoner og har tilnærmet normal forventet levealder.
Om Hemofili A:
Hemofili A er en arvelig sykdom som skyldes redusert eller manglende aktivitet av koagulasjonsfaktor VIII (FVIII). FVIII er en komponent i koagulasjonskaskaden, og er nødvendig for å fremme koagulasjon. Nedsatt evne til koagulasjon fører til økt risiko for alvorlig og livstruende blødning. Sykdommen nedarves ved kjønnsbunden recessiv arv. I hovedsak er det gutter som har denne sykdommen, mens jenter hovedsakelig blir bærere av tilstanden og kan overføre den videre til sine barn.
Du finner beslutningen under sak 004-2020 i protokoll og saksdokumenter.
* Teksten til emicizumab (Hemlibra) i denne aktueltsaken ble oppdatert 04.02.2020. Se metodesiden (link) for mer informasjon.
Nyrecellekreft
Ipilimumab (Yervoy) i kombinasjon med nivolumab (Opdivo) kan innføres til behandling av tidligere ubehandlede pasienter med avansert eller metastatisk nyrecellekarsinom.
Det forutsetter at prisen er lik eller lavere enn den prisen som er grunnlaget for denne beslutningen.
Behandlingen kan tas i bruk fra 15. februar 2020, da ny pris kan gjelde fra denne datoen.
Det finnes behandlingsalternativ, men effektdokumentasjonen viser lenger progresjonsfri overlevelse enn legemiddelet det sammenlignes med i metodevurderingen.
Om Nyrecellekarsinom/nyrecellekreft:
Nyrecellekarsinom er en alvorlig sykdom. Det er tre hovedtyper: klarcellet, papillært og kromofobt, hvorav majoriteten er «klassisk» klarcellet karsinom som utgjør to tredjedeler av nyrecellekarsinomene. De øvrige er av ikke-klarcellet histologi. I overkant av 800 personer får diagnosen nyrecellekarsinom i Norge i året. Cirka to tredjedeler av pasientene er menn. Median alder ved diagnose er cirka 67 år. Sykdommen er sjelden før 40-års alder. I løpet av de siste ti årene har antallet tilfeldige oppdagede svulster gradvis økt som et resultat av den økte bruken av moderne bildeundersøkelser.
Du finner beslutningen under sak 005-2020 i protokoll og saksdokumenter.
Lungekreft
Lorlatinib (Lorviqua) innføres ikke til behandling av ALK-positiv avansert ikke-småcellet lungekreft (NSCLC) i andre- eller senere behandlingslinjer.
Det foreligger ikke tilstrekkelig dokumentasjon for den relative effekten av denne behandlingen sammenlignet med dagens standardbehandling. I tillegg er prisen for legemiddelet vesentlig høyere enn annet godkjent preparat til behandling på denne indikasjon.
Tilstanden er uhelbredelig, og behandling har kun livsforlengende og palliativ effekt. Legemiddelet har fått betinget markedsføringstillatelse, og har for tiden en pågående fase tre studie i førstelinje ALK-positiv NSCLC. Det er forventet at klinisk studierapport er ferdig i august 2020.
Om ikke-småcellet lungekreft:
Lungekreft er den nest hyppigste kreftformen hos både menn og kvinner i Norge, og utgjør cirka 10 prosent av alle nye krefttilfeller. I 2016 ble det registrert 3 080 nye tilfeller. Ikke-småcellet lungekreft (NSCLC) er den vanligste typen og rammer 80-85 prosent av lungekreftpasienter. Ifølge statistikk fra Kreftregisteret har cirka 70 prosent av alle pasienter med NSCLC et langkommet stadium (stadium IIIb-IV) allerede ved diagnosetidspunktet, og kurativ behandling er ikke mulig.
Du finner beslutningen under sak 006-2020 i protokoll og saksdokumenter.
Hereditært angioødem
Lanadelumab (Takhzyro) innføres ikke nå til behandling av hereditært angioødem (HAE).
Det foreligger ikke tilstrekkelig dokumentasjon for den relative effekten av dette legemiddelet sammenlignet med dagens behandling, og kostnaden for legemiddelet er høyere enn kostnaden ved etablert behandling.
Det finnes i dag ingen helbredende behandling av HAE, men det finnes muligheter for å forebygge og lindre anfall. Det finnes ingen nasjonale behandlingsretningslinjer for HAE, kun europeiske retningslinjer. Behandlingen består av akuttbehandling ved anfall, korttidsprofylakse ved kjente triggere for anfall (tannbehandling, kirurgi) og langtidsprofylakse mot anfall for å redusere behovet for akuttbehandling.
I norsk klinisk praksis er plasmaderivert C1-INH den foretrukne behandling som langtidsprofylakse ved HAE. C1-INH gis intravenøst hver tredje til fjerde dag.
Om hereditært angioødem:
Hereditært angioødem (HAE) er en sjelden og potensielt livstruende sykdom karakterisert av episodiske anfall med ødem (væskeansamling) i hud og slimhinner. Sykdommen er arvelig, og skyldens nedsatt konsentrasjon (HAE type I) eller nedsatt funksjon (HAE type II) av proteinet C1- esteraseinhibitor (C1-INH). C1-INH er et viktig regulatorisk protein i komplementsystemet, som er en del av immunsystemet. Mangel på C1-INH kan gi en kronisk spontan komplementaktivering og økt mengde immunkomponenter som kan gi ødem.
Du finner beslutningen under sak 007-2020 i protokoll og saksdokumenter.
Leukemi
Daunorubicin/cytarabin (Vyxeos liposomal) innføres ikke til behandling av voksne personer med nylig diagnostisert, terapirelatert akutt myelogen leukemi (t-AML) eller AML med myelodysplasirelaterte forandringer (AML-MRC).
Prisen for dette legemiddelet er for høy i forhold til dokumentert relativ effekt, som er beheftet med betydelig usikkerhet.
Legemiddelet Vyxeos liposomal er en ny formulering av den kjente kombinasjonen daunorubicin og cytarabin, som i dag er standardbehandling («3+7») ved akutt myelogen leukemi (AML). Det hefter betydelig usikkerhet med hensyn til relativ effekt av ny formulering sammenlignet med eksisterende standardbehandling.
Om akutt myelogen leukemi:
Akutt myelogen leukemi (AML) er en form for blodkreft der udifferensierte myeloblaster i beinmargen vokser og deler seg uhemmet. Den ukontrollerte proliferasjonen av disse umodne og lite funksjonelle cellene fortrenger og forstyrrer produksjonen av normale erytrocytter, leukocytter og trombocytter, og det oppstår beinmargssvikt med risiko for anemi, infeksjoner og blødninger. Ved høyt antall kreftceller kan organinfiltrasjon forekomme.
Du finner beslutningen under sak 008-2020 i protokoll og saksdokumenter.
Atrieflimmer
Rotorablasjon (FIRMap™og RhytmView™) innføres ikke til behandling av hjerterytmeforstyrrelser (atrieflimmer). Det foreligger ikke dokumentasjon for den relative effekt av denne metoden.
Tross flere purringer har ikke firma levert dokumentasjonspakke for denne metoden.
Om atrieflimmer:
Atrieflimmer kjennetegnes ved at elektriske impulser i hjertets forkamre går uregelmessig og raskere enn normalt. Dette kan føre til svekkelse av hjertets funksjon, økt risiko for blodpropp (emboli) og hjerneslag. Atrieflimmer kan beskrives i stadier hvor paroksysmal angir en forbigående tilstand med varighet på timer til dager, persisterende en tilstand som varer opptil en uke, og permanent en tilstand som ikke går over av seg selv.
Les mer på metodesiden
Du finner beslutningen under sak 009-2019 i protokoll og saksdokumenter.
Organdonasjon
Normoterm ekstrakorporal bevaring av hjerte (Organ Care System (OCS)) innføres ikke ved transplantasjon ved donasjon etter hjernedød.
Det foreligger ikke dokumentasjon for den relative effekt av denne metoden.
Tross purring har ikke firmaet levert dokumentasjonspakke. Det foreligger ikke systematiske oversikter eller HTA-er i vesentlig grad og metoden er kostbar.
Les mer på metodesiden
Du finner beslutningen under sak 010-2020 i protokoll og saksdokumenter.
Høring
Metodevurderingen om «Organdonasjon med bruk av normoterm regional perfusjon hos pasienter som dør av hjerte- og åndedrettsstans når livsforlengende behandling avsluttes» legges ut til åpen høring med høringsfrist 8 uker.
Om organdonasjon:
Organdonasjon er når en organdonor gir ett eller flere organer til andre. Som oftest skjer dette når donor er død, men en levende person kan også avgi en nyre og en del av leveren. Organet som doneres opereres inn i den pasienten som trenger nytt organ. I snitt blir tre mennesker reddet av at ett menneske donerer bort sine organer.
Les mer på metodesiden
Du finner beslutningen under sak 011-2020 i protokoll og saksdokumenter.
Saksdokumenter og protokoll
Saksdokumenter og protokoll fra møtet legges ut i arkivet så snart som mulig etter møtet: Møter i Beslutningsforum for nye metoder
Mediekontakt
Media kan kontakte Hanne Sterten på telefon 404 03 225 for å avtale intervju med leder i Beslutningsforum for nye metoder, Stig A. Slørdahl.
Øvrige henvendelser til Beslutningsforum for nye metoder kan sendes på e-post til postmottak@helse-midt.no